世界上最昂贵的基因药物将无助于退出市场!

Glybera 是第一个基因 药物 在西方国家销售用于治疗罕见遗传性疾病-脂蛋白脂酶缺乏症 (LPLD)。然而, 根据 "麻省理工学院科技评论" 杂志网站最近报道, 经过25年的研究和开发很难走出。 药物这将是由于高价格和缺乏需求和走出市场。
UniQure, 一个著名的荷兰生物技术公司, 开发了 药物上周说, 欧盟的药物许可期限将于本月到期, 不会再次被续订。
原因是市场对药物的需求很有限, 在未来数年内, 有财政资源使用该药物的病人数目不会显著增加。Grilbella 在2012被欧洲药物管理局批准并在2014中上市, 这是基因疗法的一个重要里程碑, 它经历了一系列的挫折和安全挑战。但该药的价格超出了人们的想像力, 价格的疗程高达1亿美元, 创造了新的现代处方药的记录价格, 也为其后期 "没有市场价格" 的市场表现隐藏。
脂蛋白脂酶缺乏, 也称为家族性高 chylomicronemia, 因为患者的血液不能承受任何脂肪颗粒, 各种急性胰腺炎复发, 非常痛苦甚至危及生命。在 Gribbella 来临之前, 没有特定的药物为疾病, 只有通过饮食控制血脂水平。而 Gribera 通过腺相关病毒 (aav), 将产生功能性脂蛋白脂酶基因传递给患者的骨骼肌, 治疗后的患者明显降低了胰腺炎的发病率, 并可以放宽饮食限制, 提高生活质量。
但由于药品价格过高, 医疗保险机构对药品的使用报销有关规定的严重障碍, 目前只有一个病人接受药物治疗。
凯西, 在马萨诸塞州理工大学生物医学创新中心的欧洲药品定价机制专家说脂蛋白脂酶缺乏症患者的数量不多, 而且有100万人患病, 加上公众对问题的有效性一直在那里, "一针百万" 的定价缺乏足够的论据。奎因说: "Gribbella 的失败并不意味着其他基因疗法也很麻烦, 但这将导致对基因药物的定价机制的深刻反思。